在2014年4月26日，美国食品与药物管理局（FDA）批准Votrient（帕唑帕尼）用于既往接受化疗的晚期软组织肉瘤患者。软组织肉瘤是一种源于肌肉、脂肪、纤维组织和其他组织的恶性肿瘤。


帕唑帕尼是一种可干扰血管生成的药丸。软组织肉瘤是一种罕见的癌症，有很多亚型，在美国每年约有10,000例。超过20种亚型的肉瘤被纳入中临床试验中，这些试验结果导致了帕唑帕尼的批准。该药物还未被批准用于脂肪软组织肉瘤和胃肠道间质瘤。

FDA药品评价和研究中心血液和肿瘤学办公室的主人Richard Pazdur讲到，软组织肉瘤的新药批准在几十年来还是第一次，肉瘤的新药研发非常具挑战性，因为病人数量有限，但类型众多。

帕唑帕尼的安全和疗效在一项临床研究中得以评估，该研究纳入了369名既往接受化疗的晚期软组织肉瘤病人。病人随机分配接受帕唑帕尼或安慰剂治疗。主要终点是无进展生存期，帕唑帕尼为4.6个月，安慰剂组为1.6个月。

接受帕唑帕尼治疗的患者常见的不良反应包括疲乏，腹泻，恶心，呕吐，食欲下降，体重下降，高血压，肿瘤部位和肌肉疼痛，毛发颜色改变，头痛，味觉改变，呼吸困难和皮肤褪色。

帕唑帕尼的黑框警告提醒患者和卫生保健人员，该药有肝脏损伤的潜在危险，有可能是致命的损伤；应监测患者的肝功能，并且一旦出现肝功能下降应停止该药的治疗。

帕唑帕尼被授予孤儿药的地位，指定用于此适应着。帕唑帕尼首次批准是在2009年10月，用于治疗晚期肾癌。