拜耳近日宣布国家食品药品监督管理局（CFDA）批准口服多激酶抑制剂索拉非尼（多吉美）用于治疗局部复发或转移的进展性的放射性碘难治性（RAI）分化型甲状腺癌（DTC）。CFDA对索拉非尼的批准进行了优先审评，批准理由为与现有治疗手段相比具有明显治疗优势。

索拉非尼是目前第一个也是唯一一个经CFDA批准的用于此类型甲状腺癌患者的治疗药物。

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤。全球范围内每年有超过213，000例甲状腺癌新发病例，每年约35，000人死于甲状腺癌。乳头状、滤泡状（包括Hürthle细胞）和低分化型甲状腺癌被归类为“分化型甲状腺癌”，在所有甲状腺癌中占大约94%。“虽然大部分分化型甲状腺癌经手术、术后选择性碘-131及甲状腺激素抑制治疗可达到缓解，但仍有部分患者在其自然病程或经过治疗后呈现放射性碘难治性状态，这部分局部晚期或转移性患者生存率明显下降，是目前临床诊治的难点和热点。中国的碘难治性甲状腺癌患者目前尚没有已获批准适应症的治疗药物，因此急切需要能控制或延缓该病进展的新的治疗选择。”北京协和医院核医学科林岩松教授介绍说。

在Ⅲ期DECISION（索拉非尼用于对放射性碘治疗无效的局部晚期或转移性甲状腺癌患者的研究）试验数据中，与安慰剂比较，索拉非尼显着延长了试验的主要终点，即无进展生存期（PFS）（HR=0.59 [95% CI， 0.46-0.76]； p<0.001），这一结果意味着，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索拉非尼治疗的患者的疾病进展或死亡的风险降低了41%。接受索拉非尼治疗的患者的中位PFS为10.8个月，而接受安慰剂治疗的患者则为5.8个月。

CFDA批准索拉非尼用于治疗分化型甲状腺癌是一个重要的里程碑，索拉非尼此前在中国被批准用于治疗肝细胞癌和晚期肾细胞癌患者，第三项适应症分化型甲状腺癌的增加解决了又一个尚未解决的严重医疗需求。这意味着，对中国患者而言，此后可以获得针对这一难治性甲状腺癌的新型治疗选择。

DECISION研究设计

上述 CFDA批准基于III期DECISION研究（索拉非尼用于局部复发或转移的进展性的放射性碘难治性分化型甲状腺癌）的数据，这是一项国际多中心、安慰剂对照研究。既往未接受过化疗、酪氨酸激酶抑制剂、靶向作用于VEGF或VEGF受体的单克隆抗体或者针对甲状腺癌的其他靶向药物治疗的共417例局部晚期或转移性、进展性、RAI难治性、分化型甲状腺癌（乳头状、滤泡状、许特尔细胞和低分化型）患者，被随机分配接受400 mg口服索拉非尼每日两次（207例患者）或匹配安慰剂（210例患者）治疗。96%的随机分组患者患有转移性疾病。

研究显示，与安慰剂相比，索拉非尼显着延长了无进展生存期（PFS），即此项研究的主要终点（HR=0.59[95% CI，0.46-0.76]；p<0.001），这表示与安慰剂治疗患者相比，索拉非尼治疗患者的疾病进展或死亡风险降低41%。索拉非尼治疗患者的中位PFS为10.8个月，与之相比安慰剂治疗患者为5.8个月。

研究患者中索拉非尼的安全性和耐受性特征总体而言与索拉非尼的已知特征一致。索拉非尼组中最常见的治疗期间不良事件包括手足皮肤反应、腹泻、脱发、体重减轻、疲劳、高血压和皮疹。此项研究的结果于2014年发表于Lancet杂志。